AELMHU es una asociación sin ánimo de lucro que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con un decidido compromiso por descubrir, investigar, desarrollar y comercializar terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras y ultrarraras. Los principales objetivos de AELMHU son: dar visibilidad a las características especiales de las enfermedades raras y ultrarraras, informar sobre el valor que aportan los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos para el tratamiento de estas patologías y facilitar el acceso a estos medicamentos de los afectados por enfermedades minoritarias. Asimismo, nos proponemos obtener un entorno normativo, administrativo y político estable, ágil, previsible y transparente en el que esté garantizada la seguridad jurídica. Nuestra misión es contribuir a mejorar la situación de personas afectadas por enfermedades minoritarias mediante la mejora del conocimiento y reconocimiento de estas patologías, sus especiales circunstancias y el valor terapéutico y social de los tratamientos específicos para ellas.